A diretoria colegiada da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) aprovou, na última segunda-feira (6), a incorporação do medicamento Onasemnogeno abeparvoveque, na lista de coberturas obrigatórias das operadoras de planos de saúde. Com o nome comercial Zolgensma (Novartis), o medicamento é usado para tratamento de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo I, com até 6 meses de idade.

Outra condição colocada pela ANS para receber o tratamento é que a criança não esteja em ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia. A previsão é que a terapia com Zolgensma seja incluída no Rol de Procedimento da Saúde Suplementar no prazo de até 60 dias.

Durante a reunião da ANS, ao votar pela inclusão do medicamento no rol de procedimentos, o diretor de Normas e Habilitação das Operadoras da ANS, Jorge Antonio Aquino Lopes, disse que “é extremamente importante no nosso arsenal terapêutico contar com essas novas tecnologias, principalmente, no que diz respeito à pediatria.”

Já o diretor de Normas e Habilitação dos Produtos da entidade, Alexandre Fioranelli, reconhece que todas as propostas de incorporação ao Rol feitas diretamente à ANS contam com ampla participação social e criteriosa análise técnica da ANS, utilizando a metodologia de avaliação de tecnologias em saúde.

Boa notícia A notícia de que o tratamento com Zolgensma será pago pelos planos de saúde foi bem recebida por organizações da sociedade civil que representam os pacientes com AME e suas famílias. A fisioterapeuta e vice-presidente da Associação Brasileira dos Portadores da Doença de Hunter e Outras Doenças Raras, no Rio de Janeiro, Fernanda Batista, acredita que a decisão vai evitar novos processos na Justiça para o acesso à medicação, considerada a mais cara do mundo.

“Até hoje, as crianças que têm plano de saúde precisavam de judicialização, porque o medicamento é considerado o mais caro do mundo. Custa em torno de R$ 12 milhões.”

De acordo com Fernanda Batista, em todo o país, 194 crianças já conquistaram o direito de receber a dose única da medicação por via judicial.

Para a fisioterapeuta, a inclusão do remédio na cobertura dos planos de saúde vai economizar um tempo precioso dos pacientes. “A gente perde o tempo do uso da medicação, que deve ministrada até dois anos de vida da criança. [Com a decisão], a gente encurta esse acesso, uma vez que ele é regulamentado pela ANS e faz com que tenha cumprimento via plano de saúde.”

A técnica em enfermagem, Renata Mendonça Lago de Santana, conheceu de perto os efeitos positivos do Zolgensma no tratamento da filha. Maria Sofia, hoje com 2 anos e 5 meses. foi diagnosticada com AME, aos seis meses de vida, após a família perceber tremores nos membros superiores e na cabeça. Em setembro de 2022, após determinação da Justiça, a criança conquistou o direito de tomar a medicação em Curitiba (PR).

Segundo a mãe, a vida da Sosô, como é chamada, mudou. A menina voltou a se desenvolver. “Até tomar o Zolgensma, Sosô já tinha sido internada em um leito de UTI, porque piorou. E estava dependente do BiPAP [aparelho que funciona como um respirador mecânico no tratamento de doenças pulmonares]”.

No mesmo dia que a ANS incorporou o remédio à lista de coberturas obrigatórias das operadoras de planos de saúde, a pequena Maria Sofia voltou à escola. “É uma vitória”, comemora Renata.

A doença A AME é uma doença genética, neuromuscular, rara e degenerativa. A doença interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis por movimentos como respirar, engolir e se mover.

Segundo a neuropediatra Alexandra Prufer, a AME é grave, “podendo ser mais rápida ou mais lenta, mas sempre progressiva.”

Os principais sinais da doença são perda do controle e de força muscular, com a consequente incapacidade ou dificuldade para se locomover, engolir, manter a cabeça ereta e até respirar.

Alexandra Prufer, que também é pesquisadora do Centro de Pesquisas em Doenças Neuromusculares da Universidade Federal do Rio de Janeiro, explica as terapias disponíveis e o tratamento precoce: “Existem terapias não medicamentosas e medicamentosas. Elas devem ser iniciadas o mais rápido possível, no início da doença para ter o melhor efeito possível. Quanto mais tarde é iniciado o tratamento, menor o benefício. O que acontece é a degeneração, a disfunção dos neurônios motores. E com o passar do tempo, os neurônios morrem e será irrecuperável. Eles não são substituíveis por outros.”

A médica alerta para a necessidade do diagnóstico precoce da AME. “É possível fazer o teste ao nascer, em famílias que tenham conhecimento de terem essa doença. Ou quando chegarmos na etapa 5 da incorporação dos novos testes de triagem neonatal, o Teste do Pezinho”.

A medicação O Zolgensma é a primeira terapia, de aplicação única, intravenosa, com tecnologia avaliada e recomendada positivamente pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec).

Alexandra Prufer explica que pela técnica, de adenovírus associado, é inserido um novo gene dentro das células defeituosas, em crianças com até 2 anos de idade, que passarão a fabricar a proteína necessária ao bom funcionamento do corpo.

Em dezembro de 2022, foi aprovada a inclusão do medicamento nos tratamentos do Sistema Único de Saúde (SUS) para crianças com até seis meses de idade. De acordo com a portaria, o medicamento deverá estar disponível na rede pública em até 180 dias.